Versorgungslücke in der Pädiatrie
Bislang eher Rarität: Medikamente speziell für Kinder
Weil viele Arzneimittel für Kinder nicht zugelassen sind, müssen sich Ärzte mit dem Off-Label-Use von Medikamenten für Erwachsene behelfen. Kinder- und Jugendärzte fordern vom BfArM mehr Engagement.
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Über 50 Prozent der bei Kindern eingesetzten Arzneimittel sind nicht an Kindern geprüft und nicht für Kinder zugelassen.
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Berlin. Medikamente eigens für Kinder sind rar. Teils bis zu 90 Prozent der Medikamente für Kinder in Intensivstationen werden im Off-Label-Use verabreicht, berichtet PD Dr. Burkhard Rodeck, Generalsekretär der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e.V. (DGKJ). Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) erklärt, dass „derzeit mehr als 50 Prozent der bei Kindern eingesetzten Arzneimittel nicht an Kindern geprüft und für Kinder zugelassen sind.“
Meistens behelfen sich Pädiater also mit dem Off-Label-Use von Präparaten, die eigentlich nur für erwachsene Patienten zugelassen sind. Zwar gibt es seit 2007 auf EU-Ebene Regelungen, die die Hersteller dazu bewegen sollen, sich um die Zulassung ihrer neuen Medikamente auch für Kinder zu bemühen. Nach Worten Rodecks entfalten sie aber nur geringe Wirkung. Deshalb fordert die DGKJ mehr Engagement vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).
PIP und PUMA bringen nur wenig
2007 wurde der europäische Paediatric Investigational Plan (PIP) nach einer neuen EU-Verordnung eingeführt – und hat „leider nur begrenzte Wirkung“, sagt Rodeck. Der Plan lockt die Hersteller mit verlängertem Patentschutz für ihre neu entwickelten Medikamente, wenn sie deren Anwendung bei Kindern durch entsprechende Studien berücksichtigen.
Tatsächlich sind nach Zahlen des Verbandes forschender Arzneimittelhersteller (VfA) in den sieben Jahren vor der EU-Richtlinie von 2007 genau 159 Neuzulassungen für Kinder und Jugendliche mitentwickelt worden und in den sieben Jahren danach gerade mal 166.
„Der PIP hat also keinen Burner-Effekt“, sagt Rodeck lapidar. Bedenke man, dass die Herstellung sich für die Pharma-Firmen lohnen müsse, seien zum Beispiel umfangreiche Dosierungsstudien für Kinder bei Neuzulassungen eben zu teuer. Dennoch sieht Rodeck den PIP als Fortschritt, zumal die Zulassungen nach EU-Richtlinie von 2007 in den Jahren 2017 bis 2019 doch noch etwas gestiegen sind.
Noch weniger Wirkung entfaltete die Paediatric-Use Marketing Authorisation (PUMA). Sie ist dazu gedacht, bereits existierende Medikamente im Nachhinein nach einer genauen Prüfung der bisherigen Anwendungen auch für Kinder zulassen zu können. Auch dieses Verfahren meiden die Hersteller, weil es sie mehr kostet, als es ihnen einbringt.
In sechs Jahren zwölf Zulassungen
„Es wird wegen der fehlenden Aussicht der Hersteller auf einen Return-of-Investment kaum genutzt“, sagt Rodeck. Jedenfalls hat es PUMA in sechs Jahren gerade mal auf zwölf Zulassungen für Kinder gebracht. Auch aufseiten der anwendenden Ärzte greift man ungern auf die PUMA-Medikamente zurück, weil sie teurer sind als Medikamente im Off-Label-Use und damit das Budget belasten. „Damit ist der Markt für die PUMA-Medikamente im Zweifel tot“, sagt Rodeck.
„Der PIP hat also keinen BurnerEffekt“, sagt PD Dr. Burkhard Rodeck, Generalsekretär der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin
© DGKJ
So sind Kinderärzte weiterhin im Wesentlichen auf den oft problematischen Off-Label-Use angewiesen, wenn sie ihre kleinen Patienten behandeln wollen.
14 Prozent und damit 16 Millionen Menschen in Deutschland sind Kinder und viele von ihnen brauchen die passenden Medikamente. Um wenigstens die Bestandsmedikamente auf ihre Verwendung bei Kindern abzuklopfen, wird die DGKJ darauf drängen, dass der gemeinsame Bundesausschuss (GBA) vermehrt Anträge auf Zulassung durch das BfArM stellt. Experten des Hauses sollen vermehrt Bestandsmedikamente retrospektiv auf Chancen und Risiken ihrer Verwendung bei Kindern hin beurteilen.
Die DGKJ würde Medikamente aussuchen, „die uns besonders am Herzen liegen und über den GBA beim BfArM entsprechende Anträge stellen“, sagt Rodeck. Dann müsse das BfArM nach der Literaturrecherche und Auswertung von Krankenkassendaten beurteilen, ob eine Zulassung für Kinder auch ohne Anwendungsstudien zu verantworten ist.
Ob das Verfahren ausreicht, ist unklar, das räumt auch Rodeck ein. „Wir müssen eben einen Spagat hinlegen zwischen dem Nutzen für die Kinder und dem theoretischen und noch unerforschten Nebenwirkungsprofil.“ Diese Lösung wäre der Spatz in der Hand, könnte aber die Kinderärzte von den Unsicherheiten im Off-Label-Use befreien. Rodeck: „Das BfArM hat zugesagt die Anträge hochqualitativ zu prüfen.“
![Abb. 1: Studie VISION-DMD: motorische Funktion TTSTAND-Geschwindigkeit unter Vamorolon 6mg/kg/Tag im Vergleich zu Placebo (erstellt nach [13])](/Bilder/Abb-1-Studie-VISION-DMD-motorische-Funktion-TTSTAND-233065.jpg "Grundlagen und Real-World-Erfahrungen mit Vamorolon")
