CRISPR-Cas
EMA empfiehlt erstmals Zulassung einer Genscheren-Therapie
Die europäische Arzneimittelbehörde spricht sich für die Zulassung von „Casgevy“ für die Behandlung der Sichelzellanämie und der Beta-Thalassämie bei Patienten ab zwölf Jahren aus.
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CRISPR/Cas kann gezielt auf einzelne Gene ausgerichtet werden.
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Amsterdam. Die europäische Arzneimittelbehörde EMA empfiehlt erstmals die bedingte Zulassung einer auf der Genscheren-Technologie CRISPR basierenden Therapie. „Casgevy“ sei für die Behandlung der Sichelzellanämie und der Beta-Thalassämie bei Patienten ab zwölf Jahren geeignet, teilte die EMA am Freitag in Amsterdam mit. Bislang galt eine Knochenmarktransplantation als einzige dauerhafte Behandlungsoption.
Mit der bedingten Zulassung soll das Medikament wegen seines hohen Nutzens für Patienten schnell verfügbar werden. Die EMA fußt die Empfehlung von „Casgevy“ auf zwei Studien und eine Langzeit-Follow-up-Studie. Bis 2026 muss der Hersteller Ergebnisse weiterer Studien liefern, um Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments zu belegen. Einer EU-weiten Marktzulassung muss nun noch die EU-Kommission zustimmen. Großbritannien hatte „Casgevy“ bereits Mitte November diesen Jahres zugelassen.
Die Genschere CRISPR/Cas kann gezielt auf einzelne Gene ausgerichtet werden. Die Entwicklerinnen der Methode, Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna, hatten dafür 2020 den Nobelpreis erhalten. „Casgevy“ dient dazu, Gene in Knochenmark-Stammzellen der Patienten so zu verändern, dass sie wieder funktionierendes Hämoglobin produzieren. Dafür werden Stammzellen dem Knochenmark entnommen, im Labor bearbeitet und dann wieder in den Patienten eingesetzt. (dpa)
